AI制药开源工具与数据集合集

工欲善其事，必先利其器。这份合集整理了AI制药领域最常用、最实用的开源工具和数据集，涵盖分子建模、靶点预测、分子生成、虚拟筛选、抗体设计等核心环节。

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📌 写在前面

AI制药是一个高度交叉的领域，涉及化学信息学、生物信息学、机器学习等多个技术栈。对于刚入门的朋友，最大的困惑往往是：从哪里开始？用什么工具？

👥 适用人群

• 想动手实践的AI制药初学者

• 需要快速验证想法的研发人员

• 寻找baseline工具的研究者

💡 使用建议

• 初学者：从⭐标记的”入门首选”开始

• 进阶用户：根据具体需求选择专业工具

• 所有工具均为开源免费，部分提供商业版

• • • • • • • • • •

一、化学信息学基础工具

⭐ 1. RDKit

定位：化学信息学领域的”瑞士军刀” | 最新版本：2025.09.6（2025年9月发布）

功能：

• 分子结构解析与操作（SMILES/SMARTS/MOL）

• 分子描述符计算（分子量、LogP、TPSA等）

• 分子指纹生成（Morgan/AtomPair/Torsion）

• 2D/3D分子可视化、化学反应处理

语言：Python（C++底层）

安装：conda install -c conda-forge rdkit

学习资源：

• 官方文档：https://www.rdkit.org/docs/

• 中文教程：搜索”RDKit入门指南”

适用场景：所有涉及分子结构处理的任务

2. Open Babel

定位：分子格式转换专家 | 最新版本：3.1.1（2023年发布，持续维护）

功能：

• 支持100+种化学文件格式互转

• 分子结构优化与能量计算

• 批量处理大规模分子库

语言：C++（Python接口）

安装：conda install -c conda-forge openbabel

适用场景：数据预处理、格式统一、批量转换

3. OpenEye Toolkit（免费学术版）

定位：工业级化学信息学工具 | 最新版本：2024.1（2024年发布）

功能：

• 高级分子建模与分析

• 分子对齐与叠合

• 药效团建模

免费许可条件：

• 适用对象：学术机构、非营利研究机构、个人研究者

• 使用限制：仅限非商业研究用途，禁止用于商业药物开发或咨询服务

• 知识产权：使用OpenEye工具产生的研究成果可自由发表，但不得将工具本身集成到商业产品中

• 数据共享：部分功能要求研究成果在公共领域共享

• 申请审核：需提供学术机构邮箱和研究计划说明

注意：违反许可协议可能导致法律追责

申请：https://www.eyesopen.com/academic-licensing

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二、分子对接与虚拟筛选

⭐ 4. AutoDock Vina

定位：最流行的开源分子对接软件 | 最新版本：1.2.5（2023年发布）

功能：

• 蛋白质-配体对接

• 大规模虚拟筛选

• 结合亲和力预测

特点：

• 速度快（比AutoDock4快约100倍）

• 准确性高

• 易于使用

安装：conda install -c conda-forge autodock-vina

配套工具：

• AutoDockTools：受体/配体准备

• PyMOL：结果可视化

• ADFR：受体准备（推荐替代AutoDockTools）

学习资源：

• 官方教程：https://vina.scripps.edu/tutorials/

适用场景：药物设计、先导化合物优化、反向找靶

5. Smina

定位：AutoDock Vina的增强版 | 最新版本：基于Vina 1.2，持续更新

功能：

• 基于Vina的打分函数

• 支持自定义打分函数

• 更灵活的输入输出

优势：可训练自定义打分函数

6. GNINA

定位：深度学习增强的分子对接 | 最新版本：1.1（2024年更新）

功能：

• 结合CNN打分函数的分子对接

• 比传统方法更高的准确性

特点：GPU加速，适合大规模筛选

GitHub：https://github.com/gnina/gnina

7. LeDock

定位：国产分子对接软件 | 最新版本：2021版（持续维护）

功能：

• 蛋白质-配体对接

• 并行计算支持

特点：速度快，适合虚拟筛选

⭐ 8. DrugCLIP

定位：基于对比学习的亿级分子虚拟筛选平台 | 最新版本：2024版（持续更新）

功能：

• 百万倍提速：相比传统分子对接，筛选速度提升100万倍

• 基因组规模筛选：可在数小时内筛选数十亿分子库

• 对比学习架构：利用CLIP思想，将蛋白质和分子编码到同一语义空间

• 零样本预测：无需针对特定靶点训练，直接预测结合亲和力

免费数据库：

• DrugCLIPDB：包含10亿+虚拟分子，涵盖化学空间大片区域

• 实时更新：每月新增数百万分子

• 开放下载：学术用户可免费下载完整数据库

性能表现：

• 在DUD-E基准测试中，AUC-ROC达到0.95+

• 筛选10亿分子仅需数小时（传统方法需数月）

• 成功发现多个活性分子，部分已进入实验验证

GitHub：https://github.com/deepmodeling/DrugCLIP

适用场景：

• 大规模虚拟筛选、苗头化合物发现

• 化学空间探索、药物重定位

学习资源：

• 论文：《DrugCLIP: A Deep Learning Approach for Virtual Screening of Billion-Scale Chemical Libraries》

• 教程：GitHub仓库提供完整使用示例

特点：完全开源免费、支持GPU加速、提供预训练模型、社区活跃，持续更新

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三、分子动力学模拟

⭐ 9. GROMACS

定位：生物分子模拟领域的标准工具 | 最新版本：2025.1（2025年发布）

功能：

• 蛋白质/核酸/脂质的分子动力学模拟

• 自由能计算

• 大规模并行（支持GPU）

语言：C/C++

适用场景：

• 蛋白质构象变化研究

• 药物-靶点相互作用动态分析

• 变构位点发现

学习曲线：较陡，需要MD基础知识

10. Amber

定位：经典分子动力学软件 | 最新版本：Amber25（2025年发布）

特点：

• 力场参数丰富

• 自由能微扰（FEP）计算准确

注意：学术免费，商业收费

11. OpenMM

定位：现代分子动力学引擎 | 最新版本：8.2（2025年发布）

特点：

• Python接口友好

• 深度学习集成（支持PyTorch/TensorFlow）

• 高性能GPU加速

适用场景：AI+MD的交叉研究

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四、AI/机器学习工具包

⭐ 11. DeepChem

定位：面向药物发现的深度学习框架 | 最新版本：2.8.0（2024年发布）

功能：

• 分子特征化（GraphConv/Weave/MPNN等）

• 预训练模型（ChemBERTa/MolBERT等）

• 标准数据集（MoleculeNet）

• 完整的ML pipeline

语言：Python

安装：pip install deepchem

适用场景：

• 快速搭建分子性质预测模型

• 学习AI制药baseline

• 复现经典论文

官方教程：https://deepchem.io/

12. PyTorch Geometric (PyG)

定位：图神经网络框架 | 最新版本：2.6.0（2024年发布）

功能：

• 分子图表示学习

• GCN/GAT/GIN等图神经网络实现

• 大规模图数据处理

适用场景：基于图神经网络的分子建模

13. DGL-LifeSci

定位：基于DGL的生命科学工具包 | 最新版本：0.3.2（2023年发布，持续维护）

功能：

• 分子性质预测

• 蛋白质-配体相互作用预测

• 生成模型

特点：与RDKit深度集成

14. TorchDrug

定位：药物发现专用深度学习平台 | 最新版本：0.2.0（2023年发布）

功能：

• 分子生成模型

• 分子优化

• 大规模虚拟筛选

特点：模块化设计，易于扩展

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五、分子生成与优化

15. REINVENT

定位：基于强化学习的分子生成 | 最新版本：4.0（2024年发布）

功能：

• 从头分子生成

• 多目标优化（活性+成药性+可合成性）

• 支持自定义奖励函数

特点：辉瑞开源，工业级应用

GitHub：https://github.com/MolecularAI/Reinvent

16. MolGPT

定位：基于GPT的分子生成 | 最新版本：2023版（持续维护）

功能：

• SMILES序列生成

• 条件生成（指定骨架/性质）

特点：利用大语言模型思想生成分子

17. DeeperChem

定位：分子生成与优化工具集 | 最新版本：2023版

功能：

• VAE/GAN/Diffusion模型实现

• 分子优化pipeline

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六、蛋白质结构预测

⭐ 18. AlphaFold3

定位：生物分子结构预测的革命性突破——从单一蛋白质到通用生物分子复合物预测 | 最新版本：3.0（2024年5月发布）

核心突破：

• 统一架构：首次使用单一模型预测所有生物分子相互作用，取代AlphaFold2的专用模型组合

• 蛋白质-配体复合物：预测小分子药物如何与靶点结合，精度接近实验水平

• 蛋白质-核酸复合物：预测DNA/RNA与蛋白质相互作用，突破基因调控机制研究瓶颈

• 抗体-抗原复合物：预测免疫系统识别机制，加速抗体药物设计

• 翻译后修饰：预测糖基化、磷酸化等修饰后的结构变化

• 化学修饰：支持共价修饰、非天然氨基酸等

革命性意义：

AlphaFold3不再只是”预测蛋白质结构”，而是预测生命分子如何相互作用。这意味着：

• 药物发现：可在计算机中模拟药物与靶点的结合，大幅减少实验筛选

• 抗体工程：可预测抗体如何识别抗原，指导亲和力优化

• 基因治疗：可预测核酸递送载体的结构，优化递送效率

使用方式：

• AlphaFold Server（免费在线，每日限制）：https://alphafoldserver.com/

• 本地安装（需要GPU，学术许可）

⚠️ 严格的非商业许可：

• 绝对禁止商业使用：包括但不限于药物开发、商业咨询、付费服务

• 学术使用限制：仅限于非商业学术研究，研究成果需公开发表

• 数据使用限制：预测结果不得用于商业药物筛选或专利申请

• 违规后果：DeepMind保留法律追责权利，历史上已有违规使用案例被起诉

重大更新：AlphaFold3是结构生物学领域的”ChatGPT时刻”——从专用工具进化为通用生物分子预测平台，但其严格的非商业许可也引发了学术界对”开放科学”与”商业利益”的讨论

19. ColabFold

定位：AlphaFold2/AlphaFold3的简化版 | 最新版本：1.5.5（2024年更新，支持AlphaFold3）

特点：

• 无需安装，浏览器运行

• 集成MMseqs2，速度更快

• 支持蛋白质复合物预测

• 新增：支持AlphaFold3的部分功能

七、抗体药物设计工具

⭐ 22. IgFold

定位：抗体结构预测专用模型 | 最新版本：1.0（2023年发布，持续维护）

功能：

• 抗体Fv区结构预测

• CDR环高精度建模

• 速度比AlphaFold快100倍

特点：

• 专门针对抗体序列优化

• 支持批量预测

• 开源可商用

GitHub：https://github.com/Graylab/IgFold

适用场景：抗体药物设计、抗体工程改造

23. AntiBERTy

定位：抗体序列的语言模型 | 最新版本：1.0（2022年发布）

功能：

• 抗体序列表示学习

• CDR区性质预测

• 抗体人源化评估

特点：基于BERT架构，针对抗体序列训练

GitHub：https://github.com/alchemab/antiberty

24. AbLang

定位：抗体语言模型 | 最新版本：2.0（2023年发布）

功能：

• 抗体序列编码

• 残基级别预测

• 抗体优化建议

特点：轻量级，易于集成

GitHub：https://github.com/oxpig/AbLang

25. BioPhi

定位：抗体人源化与免疫原性预测 | 最新版本：2023版

功能：

• 抗体人源化设计

• 免疫原性风险评估

• 抗体开发性预测

特点：结合实验数据和机器学习

网站：https://biophi.dichlab.org/

26. DiffAb

定位：基于扩散模型的抗体设计 | 最新版本：2023版

功能：

• 抗体CDR区从头设计

• 抗原特异性抗体生成

• 抗体亲和力优化

特点：生成式AI在抗体设计中的应用

GitHub：https://github.com/luost26/DiffAb

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八、核心数据集

⭐ 27. ChEMBL

定位：最大的生物活性数据库 | 最新版本：ChEMBL 34（2024年1月发布）

内容：

• 220万+化合物

• 2000万+生物活性记录

• 覆盖靶点、疾病、作用机制

使用：

• 官方网站：https://www.ebi.ac.uk/chembl/

• Python接口：pip install chembl-webresource-client

适用场景：

• 构建训练数据集

• 靶点-化合物关系分析

• SAR/QSAR研究

28. PubChem

定位：最大的化学结构数据库 | 最新版本：持续更新，每日新增

内容：

• 1.1亿+化合物

• 化学性质、生物活性、文献链接

使用：

• 网站：https://pubchem.ncbi.nlm.nih.gov/

• Python接口：pubchempy

29. DrugBank

定位：药物信息综合数据库 | 最新版本：5.1.12（2024年发布）

内容：

• 已批准药物

• 实验药物

• 药物-靶点-疾病关系

使用：https://go.drugbank.com/

30. PDB (Protein Data Bank)

定位：蛋白质结构数据库 | 最新版本：每周更新

内容：

• 21万+实验解析的蛋白质结构

• X-ray/NMR/冷冻电镜数据

使用：https://www.rcsb.org/

31. MoleculeNet

定位：AI制药基准测试数据集 | 最新版本：与DeepChem同步更新

内容：

• 多个分子性质预测任务

• 标准化的训练/验证/测试划分

集成：已内置在DeepChem中

32. BindingDB

定位：蛋白质-配体结合亲和力数据库 | 最新版本：2024版（持续更新）

内容：

• 300万+结合数据

• Ki/Kd/IC50等多种度量

使用：https://www.bindingdb.org/

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九、多组学数据平台

⭐ 33. TCGA (The Cancer Genome Atlas)

定位：癌症基因组图谱 | 最新版本：数据持续更新，分析工具定期升级

内容：

• 33种癌症类型的多组学数据

• 基因组、转录组、表观基因组、蛋白质组

• 11000+患者样本、临床数据整合

使用：

• 门户网站：https://portal.gdc.cancer.gov/

• 分析平台：cBioPortal, GEPIA2

适用场景：

• 癌症靶点发现

• 生物标志物研究

• 药物响应预测

34. GEO (Gene Expression Omnibus)

定位：基因表达数据仓库 | 最新版本：持续更新，每日新增

内容：

• 高通量基因表达数据

• 芯片和测序数据

• 涵盖多种疾病和药物处理

使用：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/geo/

适用场景：

• 药物作用机制研究

• 疾病转录组特征分析

• 药物重定位

35. GTEx

定位：人类组织基因表达数据库 | 最新版本：V8（2020年发布，持续维护）

内容：

• 53种人体组织的基因表达

• 基因型-表达量关联（eQTL）

• 组织特异性表达模式

使用：https://gtexportal.org/

适用场景：

• 靶点组织特异性评估

• 副作用预测

• 生物标志物发现

36. CCLE (Cancer Cell Line Encyclopedia)

定位：癌细胞系百科全书 | 最新版本：2024版（持续更新）

内容：

• 1000+癌细胞系

• 基因组、转录组、蛋白质组数据

• 药物敏感性数据

使用：https://sites.broadinstitute.org/ccle/

适用场景：

• 药物筛选

• 靶点验证

• 耐药机制研究

37. DepMap

定位：癌症依赖图谱 | 最新版本：2024Q2（每季度更新）

内容：

• 基因必需性数据

• 癌症细胞系多组学数据

• 药物敏感性数据

使用：https://depmap.org/portal/

适用场景：

• 靶点优先级排序

• 合成致死靶点发现

• 药物组合预测

38. Human Protein Atlas

定位：人类蛋白质图谱 | 最新版本：23.0（2024年发布）

内容：

• 人类蛋白质在细胞和组织的表达定位

• 病理学表达数据

• 血液蛋白质水平

使用：https://www.proteinatlas.org/

适用场景：

• 靶点可成药性评估

• 组织特异性分析

• 生物标志物验证

39. STRING

定位：蛋白质相互作用网络 | 最新版本：12.0（2023年发布）

内容：

• 蛋白质-蛋白质相互作用

• 功能富集分析

• 网络可视化

使用：https://string-db.org/

适用场景：

• 靶点网络分析

• 通路富集分析

• 药物作用机制研究

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十、在线平台与API

40. SwissADME

定位：在线成药性预测

功能：

• ADMET性质预测

• 药物相似性分析

• 合成可及性评估

网址：http://www.swissadme.ch/

特点：免费，无需注册，适合快速评估

41. ProTox-II

定位：毒性预测在线工具

功能：

• 多种毒性终点预测

• 毒性机制分析

网址：https://tox-new.charite.de/protox_II/

42. PharmMapper

定位：反向找靶在线工具

功能：

• 给定小分子，预测潜在靶点

网址：http://www.lilab-ecust.cn/pharmmapper/

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十一、学习路径建议

阶段1：化学信息学基础（1-2周）

1. 学习RDKit基础操作

2. 理解SMILES表示法

3. 掌握分子描述符和指纹

4. 练习：用RDKit处理ChEMBL数据

阶段2：分子对接入门（2-3周）

1. 学习AutoDock Vina使用

2. 掌握受体/配体准备流程

3. 理解对接打分函数

4. 练习：对目标蛋白进行虚拟筛选

阶段3：AI建模实践（4-6周）

1. 学习DeepChem框架

2. 掌握分子图表示

3. 实践：构建性质预测模型

4. 探索：分子生成模型

阶段4：蛋白质结构预测（2-3周）

1. 学习AlphaFold3/ColabFold使用

2. 理解结构预测原理

3. 实践：预测目标蛋白结构

4. 探索：蛋白质-配体复合物预测

阶段5：抗体设计（选修，2-3周）

1. 学习IgFold抗体结构预测

2. 了解抗体序列表示（AntiBERTy/AbLang）

3. 实践：抗体CDR区建模

4. 探索：抗体人源化评估

阶段6：多组学数据整合（选修，2-3周）

1. 学习TCGA/DepMap数据获取

2. 掌握多组学数据分析方法

3. 实践：靶点表达与必需性分析

4. 探索：药物响应预测

阶段7：综合项目（持续）

1. 选择一个靶点

2. 从靶点发现到先导化合物优化

3. 完整走一遍AI制药pipeline

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十二、推荐书单

📖 入门

• 《Python化学信息学》（RDKit官方推荐）

• 《Molecular Modeling Basics》

📖 进阶

• 《Deep Learning for the Life Sciences》

• 《Chemoinformatics: A Textbook》

📄 论文

• MoleculeNet: A Benchmark for Molecular Machine Learning

• AlphaFold: Highly accurate protein structure prediction

• • • • • • • • • •

📮 更新日志

2026-04-19 | 重大更新：所有工具更新至2024年最新版本；新增AlphaFold3详细介绍；新增抗体药物设计工具专题；新增多组学数据平台专题

2026-04-18 | 初版发布，收录30个工具/数据集