贝叔第一次在4月份进行盘点，当时的发现是”第一批果实在集中成熟”——Isomorphic宣布首款AI药物将进临床、英矽第30个PCC、Relay的Lirafugratinib获优先审评。

5月的目光聚焦在ASCO，老药新用、双抗、不可成药靶点、ADC、体内CarT等各个赛道都让人振奋。虽然这其中还没有AI赋能的分子登上舞台，但正如过去我们看到，AI已经在这些赛道全面铺开，更多的大药企用真金白银绑定AI制药平台，更多管线展现充满希望的数据，甚至英伟达这个”卖铲子的人”，也直接押注制药的巨大潜力。

一、临床进展：从IND到临床III期，AI设计药物的领跑者

Relay：Lirafugratinib距获批仅剩三个月

Relay Therapeutics研发的FGFR2抑制剂Lirafugratinib，3月获FDA优先审评，PDUFA日期锁定2026年9月27日。如果获批，这将是全球首批由AI驱动的上市药物之一。

Relay的核心技术平台在于长时程动态蛋白模拟——通过足够长时间的分子动力学计算，捕捉FGFR1/FGFR2 P-loop的构象差异，发现能精准靶向FGFR2而同时避开FGFR1的小分子，从根源消除高磷血症。

Generate：临床III期的抗哮喘药物，引英伟达入局

Generate Biomedicines的GB-0895（抗TSLP，哮喘）处于临床III期，本月NVIDIA在13F申报中披露买入$1,040万的Generate股票，引发行业额外关注——Generate使用生成式人工智能模型快速设计治疗用蛋白质分子，其基础就是算法和算力，现在芯片巨头不只是给算力，还直接给钱入场，押注管线。

三个中国AI管线同时推进

和铂医药LET003无疑是本月最受关注的管线之一，因为它在减肥赛道上展现出优势。LET003是和铂在其AI HCAb模型平台上研发的首款候选抗体药物，靶向ACVR2A/2B，适应症为肥胖症。5月18日，和铂公布的临床前数据显示：与礼来同类在研药物bimagrumab相比，LET003展现了约3倍剂量优势，减脂效果提升34.7%。

英矽智能继续保持AI药物研发的快节奏，似乎是药物研发赛道上呼啸而过的狼群。本月受关注的三条管线：ISM001-055（特发性肺纤维化）Phase IIa数据已发表于Nature Medicine；ISM8969（NLRP3抑制剂）1月获FDA IND批准，具备同靶点稀缺的强透脑能力；ISM0387（PRMT5抑制剂，胶质母细胞瘤）4月被提名为英矽第30个PCC，也是阿联酋首款AI发现药物。

晶泰科技×希格生科SIGX2649（泛TEAD抑制剂，实体瘤）4月向FDA和NMPA同步提交IND。晶泰科技”AI+机器人”的分子设计，结合希格生科”类器官+AI”药效验证，是最有效率的干湿实验闭环的数据飞轮，这种复合策略能不能通过临床验证，值得跟进。

Isomorphic：首款AI药物将进Phase 1，17个项目铺开

DeepMind分拆公司Isomorphic Labs在4月WIRED Health大会上宣布首款AI设计药物即将进入1期临床试验，但未披露具体靶点和适应症。公司目前拥有17个活跃项目，覆盖肿瘤、免疫和心血管三大领域，B轮融资$21亿。诺奖得主领衔的公司，一出生就站在光里！

新入局者与意外玩家

AbSci的ABS-101（抗TL1A，IBD）在5月完成Phase 1首例患者给药——这是生成式AI从头设计抗体的重要临床验证。

Biossil是本月的”意外玩家”。当AI制药公司簇拥在药物发现这个环节时，Biossil让失败的药物焕发新生，他们用AI重新分析了辉瑞和强生多年前放弃的两个镰状细胞病候选药物——senicapoc和rivipansel，并推动在新的适应症上重新进入临床。

二、商业合作：Big Pharma加速绑定AI基础设施

Incyte：两天两笔合作，把35年数据喂给AI

5月19-20日，Incyte连签两家AI初创公司，逻辑一致但分工不同：

Incyte的策略很清晰：自己有35年积累的专有数据，缺的是AI引擎。Genesis负责”拿数据设计分子”，Edison负责”从数据里找到新靶点”，两边同时推进。

合作全景：5月还有这些交易

三、技术突破与基础设施：管线背后的引擎

NVIDIA买Generate股票：从卖铲子到买金矿

5月披露的NVIDIA 13F申报显示，NVIDIA在Q1买入了约$1,040万Generate Biomedicines股票——这大概是AI制药产业本月最具象征意义的信号。NVIDIA一直以”卖铲子”的姿态服务制药业（DGX超算、BioNeMo平台、Clara），现在它开始直接”买金矿”了。芯片巨头用真金白银给AI制药投票。

三项值得跟踪的技术基础

四、趋势判断：5月定义的三个信号

1. AI制药的价值持续通过管线来验证。 5月，有更多的管线呈现正向的数据，并带着AI制药的标签；AI平台公司的算法模型加制药公司的数据，在产生更多的合作，输出经过验证的管线资产。

2. 算力、通用模型平台角色升级。 英伟达从提供算力的生态构建者，直接入股管线公司；OpenAI从通用大语言模型的领导者，注资Biossil；头部MNC们开始打造自己的算力基础设施。

3. AI制药有更广阔的内涵。 Biossil $7,000万融资验证了一种新范式——用AI从大药企的”废纸堆”里翻出被遗弃的候选药物。从发现药物口袋、探索分子空间，到识别新的靶点、洞察新的作用机制，AI制药是一个光谱；未来必将进入临床研究。

参考来源

本文作者：贝叔 | 且来山笔记 原创内容，转载需授权