Alnylam联手Transformer发明人:RNAi龙头首次押注AI药物发现
Alnylam联手Transformer发明人:
RNAi龙头首次押注AI药物发现
作者:贝叔 | 且来山笔记
6月3日,RNAi疗法龙头企业Alnylam Pharmaceuticals(NASDAQ: ALNY)宣布与硅谷AI生物技术初创公司Inceptive Nucleics达成战略合作,这是Alnylam成立20多年来签署的首个以AI加速发现创新RNAi疗法为核心的合作协议,总交易价值可达20亿美元。
有趣的是,Inceptive公司联合创始人兼CEO Jakob Uszkoreit,正是Transformer架构的八位共同发明人之一——他在Google时参与发表的《Attention Is All You Need》论文,被公认为支撑ChatGPT等大语言模型的理论基石。Uszkoreit成为八位作者中唯一跨界进入生物医药领域的创业者。
合作到底做什么?
根据双方新闻稿,合作核心是:将Inceptive的基础模型整合进Alnylam的RNAi研发引擎,使用其专有数据加速优质分子的发现,具体包括——
siRNA分子设计:建模靶标mRNA,探索序列空间和新型化学修饰方案
活性与稳定性预测:增强候选药物的效力和疗效
递送属性优化:提升组织递送能力
候选分子优先排序:预测临床前模型中表现最优的分子,帮助Alnylam聚焦高潜力候选药物
交易的总价值最多可达20亿美金;首付款3000万美元,包括现金及股权投资;后续里程碑付款与临床前研究、注册、商业化里程碑等关联。
Alnylam为什么现在押注AI?
Alnylam是RNA干扰疗法的全球开创者,自2002年成立以来,已成功将6款RNAi药物推向市场(覆盖70多个国家),2026年Q1产品净收入超10亿美元(同比+150%),其中多发性神经病、心肌病治疗药物Amvuttra®单季营收8.9亿美元,是全球小核酸药榜首。
公司提出”Alnylam 2030″战略,目标到2030年建立40个临床阶段项目,年销售额突破100亿美元——过去20年仅产出6款获批药物的速度显然不够。
与此同时,传统RNAi药物设计严重依赖经验试错:化学修饰的选择、序列优化、组织递送特性,每一个环节都需要大量实验迭代;20余年积累的海量数据不能有效的为新的研发提供帮助。
所以Alnylam将AI发现的合作”处女签”交给了Inceptive——后者承诺他们的基础模型能够从Alnylam的数据中自动学习规律,从而为靶向mRNA设计更好的siRNA候选分子。
Inceptive:Transformer发明人的”生命基础模型”
Inceptive于2021年成立于硅谷帕洛阿尔托,除Uszkoreit外,联合创始人还包括RNA分子计算设计领域权威Rhiju Das、抗体发现公司AbCellera的联合创始人Kevin Heyries。
公司的核心技术是所谓”生命基础模型”(Foundation Models of Life)。与传统AI制药公司针对药物分子设计和优化训练的单一任务模型不同,Inceptive的模型具有跨模态迁移能力——可在siRNA、反义寡核苷酸(ASO)、多肽、mRNA等多种序列类药物模式之间直接泛化使用,无需为每种分子类型重新训练,能够一次性评估基因表达、稳定性、蛋白结合、化学改变等多个特性。
公司同时运行着内部湿实验室,以硅基(in silico)预测和体外/体内验证的快速迭代闭环持续产生数据、验证模型产出并进一步优化模型。
信号意义
其一,RNAi赛道首次被AI基础模型”翻开”。此前AI制药的热点主要集中在小分子和抗体领域(如Insilico Medicine、Generate Biomedicines、Isomorphic Labs等),RNA序列类药物因其独特的化学修饰空间和递送挑战,一直未成为AI制药的主战场。Alnylam×Inceptive的合作,将针对RNA序列设计的AI模型推向前台。
其二,计算生物学闪闪发光。Uszkoreit是亲手定义了现代AI范式的核心人物之一,他选择从基础模型层面设计一个计算生物学的平台,AI4Science可以在大厂的长期坚持中,也在领导人物的个人选择中。字节的AI4S团队进行架构调整,有人就喊出AI4S之殇,大可不必。
其三,药企为AI制药的付款更加理性。双方合作的总金额20亿美金,与Roche / Manifold Bio、Sanofi / Earendil Labs合作的总金额差不多,但总价值3000万的首付款要远低于Roche的5500万和Sanofi的1.6亿。其原因一方面是Alnylam贡献了独有的siRNA研究数据,另一方面也反映了药企不再为纯粹的计算支付高额首付款,更倾向于在看到结果后付费。AI制药企业必须拿出数据,证明它们的平台能够带来好的结果。
参考来源:
Alnylam & Inceptive官方新闻稿(Business Wire, 2026-06-03)
https://www.morningstar.com/news/business-wire/20260603131911/alnylam-and-inceptive-form-strategic-ai-collaboration-to-accelerate-the-discovery-of-rnai-therapeutics
Endpoints News独家报道(Andrew Dunn, 2026-06-03)
https://endpoints.news/alnylam-to-pay-30m-upfront-to-ai-startup-inceptive-in-rna-rd-deal/
36氪深度报道(2023-09,Inceptive A轮融资)
https://www.36kr.com/p/2441588289049222
Edgen.news行业分析
https://www.edgen.tech/news/post/alnylam-inks-2b-ai-deal-with-inceptive-to-speed-rnai-drug-discovery
Roche / Manifold Bio官方新闻稿
https://www.manifold.bio/news/manifold-bio-announces-strategic-collaboration-with-roche-to-develop-multiple-next-generation-brain-shuttles-for-neurological-diseases
Sanofi / Earendil Labs官方新闻稿
https://www.prnewswire.com/news-releases/earendil-labs-announces-strategic-collaboration-with-sanofi-to-discover-bispecific-antibodies-for-autoimmune-diseases-302652305.html